中國，昆山/上海；美國，加州：2020年01月01日，蘇州澤璟生物制藥股份有限公司（以下簡稱“澤璟制藥”）今日宣布：
●多納非尼一線治療晚期肝細胞癌的III期注冊臨床研究達到了預設的主要研究終點和統計學要求；
●多納非尼治療組患者的總生存期與現有標準治療索拉非尼對照組相比有顯著延長，具有重要的科學意義和臨床價值；
●多納非尼治療具有更好的安全性，患者耐受性良好。
甲苯磺酸多納非尼（簡稱“多納非尼”）一線治療晚期肝細胞癌的III期注冊臨床研究（試驗代號ZGDH3）獲得成功，達到預設的主要終點以及安全性結果。在未接受過系統治療的不可手術或轉移性晚期肝細胞癌患者中，多納非尼治療組的中位總生存期（mOS）顯著優于對照藥物索拉非尼治療組，達到統計學上差異顯著性且具有臨床意義的延長。多納非尼組在3級及以上不良事件發生率、與藥物相關的導致停藥或減量的不良事件發生率等方面顯示出更優的安全性。試驗中未出現新的或超出預期的重大安全性問題。有關該項研究的詳細數據，將于2020年適時在國際國內臨床腫瘤學術大會上公布。
澤璟制藥已經提出申請，與國家藥品監督管理局（NMPA）新藥審評中心（CDE）召開新藥上市申請提交前（Pre-NDA）的會議，即將于2020年初提交新藥上市申請。
澤璟制藥董事長兼總經理盛澤林博士表示：“澤璟制藥首個申請上市的抗腫瘤1類新藥多納非尼對比索拉非尼一線治療晚期肝細胞癌III期臨床試驗獲得成功，是公司創立十周年之際最好的禮物。首先要感謝參與ZGDH3試驗的所有研究中心的領導和研究者們的辛勤付出和支持參與，感謝主要研究者秦叔逵教授和畢鋒教授的悉心指導，感謝所有受試者及其家屬的信任，我們也感謝臨床試驗服務合作伙伴的高質量工作。全體澤璟制藥人的使命就是要創新、研發、生產出更多新藥，能攻克肝細胞癌這嚴種重威脅健康和生命的疾病，改善患者的生活質量和延長患者的壽命。多納非尼臨床研究的成功將給廣大肝癌患者帶來優效、安全和可及的治療。”
ZGDH3試驗主要研究者東部戰區總醫院全軍腫瘤中心的秦叔逵教授和四川大學華西醫院的畢鋒教授也表示：“多納非尼是晚期肝細胞癌治療領域十二年來，全球范圍內第一個在單藥頭對頭比較的大型III期臨床試驗中，生存獲益和安全性均優于索拉非尼的抗腫瘤新藥。多納非尼治療肝癌臨床研究的成功應是我國重大新藥創制的重大成果，可喜可賀！”
關于多納非尼
甲苯磺酸多納非尼片是澤璟制藥開發的口服多靶點蛋白激酶抑制劑類小分子抗腫瘤藥物，是全新結構的1類新藥。臨床前藥理學研究證實，多納非尼既可抑制VEGFR、PDGFR等多種受體酪氨酸激酶的活性，也可直接抑制各種Raf激酶，并抑制下游的Raf/MEK/ERK信號傳導通路，抑制腫瘤細胞增殖和腫瘤血管的形成，發揮雙重抑制、多靶點阻斷的抗腫瘤作用。多納非尼已獲得多個國家“十二五、十三五重大新藥創制”科技重大專項的支持，是中國首個開展一線治療晚期肝細胞癌III期臨床試驗的國產靶向新藥。目前，多納非尼治療晚期肝細胞癌、晚期結直腸癌和碘難治性甲狀腺癌的3項關鍵性III期研究正在總結或進行中。同時，多納非尼與抗PD-1/PD-L1單抗聯合治療晚期肝癌等惡性腫瘤的臨床研究也正在進行之中。
ZGDH3是一項在中國37家研究中心開展的關鍵性II/III期臨床試驗（登記號CTR20160184；NCT02645981），入組人群為不可手術或轉移性肝細胞癌患者。在該研究中，668例篩選合格的患者以1:1的比例隨機入組多納非尼治療組或索拉非尼治療組。該研究的主要終點為總生存期（OS），次要終點包括無進展生存時間、客觀緩解率、疾病控制率、安全性等。
肝癌是具有中國特色的高發惡性腫瘤，位列我國第四大癌種。根據中國癌癥登記中心的統計，2018年中國肝癌新發病例數達40萬例，占全球肝癌新發病例數的48%。肝細胞癌是肝癌的主要亞型，大約占到所有肝癌患者的90%，在2018年新發病例數達到36萬例。由于中國肝癌患者大多數伴有病毒性肝炎或肝硬化，疾病發展較為迅速，容易發生肝內播散與肝轉移，早期診斷難度大，57%患者在第一次診斷時已達晚期或終末期，且五年生存率一直低于15%。目前，中國已上市的晚期肝細胞癌一線治療靶向藥均為進口藥，價格相對昂貴，我國肝細胞癌靶向藥治療領域仍然存在著巨大的未滿足的臨床需求，也受到國家相關部委和政府部門高度關注和支持。
關于澤璟制藥
澤璟制藥是一家專注于腫瘤、出血及血液疾病、肝膽疾病等多個治療領域的創新驅動型新藥研發企業。公司的目標是成為中國上述領域新藥研發的領軍企業之一。公司的市場策略是面向全球，聚焦中國，研發和生產具有自主知識產權、安全、有效、患者可負擔的創新藥物，滿足國內外巨大的醫藥市場需求。
公司成功建立了兩大核心技術平臺，即精準小分子藥物研發及產業化平臺和復雜重組蛋白新藥研發及產業化平臺。依托這兩個技術平臺，公司開發了豐富的小分子新藥與重組蛋白新藥的產品管線，覆蓋肝癌、非小細胞肺癌、結直腸癌、甲狀腺癌、鼻咽癌、骨髓增殖性疾病等多種癌癥和血液腫瘤以及出血、肝膽疾病等多個治療領域。專注于自身研發管線開發的同時，公司正與國內知名藥企積極推進其小分子靶向新藥與抗PD-1/PD-L1抗體對腫瘤的聯合治療研究。
澤璟制藥目前正在開發11個創新藥物，其中甲苯磺酸多納非尼片（澤普生?）、外用重組人凝血酶（澤普凝?）、鹽酸杰克替尼片（澤普平?）、奧卡替尼膠囊、注射用重組人促甲狀腺激素（賽諾璟?）、鹽酸杰克替尼乳膏以及甲苯磺酸多納非尼片與抗PD-1抗體聯合治療腫瘤已經處于臨床試驗不同階段。
