近日，澤璟制藥自主研發(fā)產(chǎn)品鹽酸杰克替尼片（以下簡(jiǎn)稱“杰克替尼片”）治療中、高危骨髓纖維化的II期臨床研究結(jié)果入選歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)2021年（EHA2021）大會(huì)口頭報(bào)告。這是自蘆可替尼成為治療中、高危骨髓纖維化一線治療推薦以來，由中國(guó)自主研發(fā)，治療中、高危骨髓纖維化的創(chuàng)新藥物II期臨床研究第一次在EHA大會(huì)上向全世界公布成果和數(shù)據(jù)，標(biāo)志著國(guó)際血液學(xué)界的高度認(rèn)可。

《鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化患者的安全性和有效性的多中心Ⅱ期臨床試驗(yàn)》（方案編號(hào)：ZGJAK002）在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院等10多家醫(yī)院開展。符合入排標(biāo)準(zhǔn)的受試者，按1:1隨機(jī)分別接受杰克替尼片100mg BID或200mg QD 的治療。試驗(yàn)的主要療效終點(diǎn)為24周時(shí)基于中心影像學(xué)評(píng)估的脾臟體積較基線縮小≥35%的患者比例。已完成24周隨訪的104例受試者的結(jié)果顯示，杰克替尼片100mg BID和200mg QD治療中、高危骨髓纖維化患者24周有效率（ITT集）分別為51.9%和30.8%；兩組合并有效率為41.3%。杰克替尼片100mg BID的有效率顯著優(yōu)于同類進(jìn)口上市藥物蘆可替尼在中國(guó)骨髓纖維化患者中的歷史數(shù)據(jù)27%（《JAK抑制劑蘆可替尼治療中國(guó)骨髓纖維化患者的療效和安全性：A2202隨訪一年結(jié)果》，中華血液學(xué)雜志2016年10月第37卷第10期，p858-863）。杰克替尼片可以減輕骨髓纖維化患者的體質(zhì)性癥狀，并可顯著改善貧血，減少輸血依賴，改善患者的生存質(zhì)量，耐受性和安全性良好。該試驗(yàn)結(jié)果經(jīng)投遞摘要至EHA2021大會(huì)后，被選定為大會(huì)口頭報(bào)告，該研究詳細(xì)結(jié)果將在EHA2021大會(huì)上正式公布。

目前已在國(guó)內(nèi)上市治療中、高危骨髓纖維化的同類作用機(jī)制藥物僅有進(jìn)口藥物蘆可替尼。

關(guān)于鹽酸杰克替尼片

鹽酸杰克替尼片是公司自主研發(fā)的小分子JAK激酶抑制劑新藥，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)。鹽酸杰克替尼可抑制非受體酪氨酸Janus相關(guān)激酶JAK1、JAK2和JAK3。鹽酸杰克替尼能有效的抑制JAK信號(hào)通路的激活，抑制轉(zhuǎn)錄激活因子（STAT）磷酸化，從而抑制STAT調(diào)節(jié)的下游基因表達(dá)。目前公司正在開展鹽酸杰克替尼片的臨床研究包括：中、高危骨髓纖維化、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化、重癥斑禿、特發(fā)性肺纖維化、強(qiáng)直性脊柱炎、中重度斑塊狀銀屑病、中重度特應(yīng)性皮炎等。

鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)立項(xiàng)支持。