1月8日，國家衛(wèi)生健康委員會（以下簡稱衛(wèi)健委）正式發(fā)布《原發(fā)性肝癌診療規(guī)范（2021年版）》（以下簡稱《規(guī)范》）。

        本次《規(guī)范》是在2019年基礎(chǔ)上的進一步更新，將診斷和治療領(lǐng)域的學(xué)科前沿進展納入。由澤璟制藥自主研發(fā)的小分子靶向新藥多納非尼明確寫入《規(guī)范》中，作為肝癌靶向治療的一線推薦（證據(jù)等級1，推薦A）。

        根據(jù)IARC最新發(fā)布的《2020全球癌癥報告》，原發(fā)性肝癌在我國高發(fā)常見，位居第五位惡性腫瘤，死亡人數(shù)僅次于肺癌；據(jù)報告統(tǒng)計，2020年約有41萬新發(fā)病例，39萬死亡病例，均接近全球半數(shù)，嚴重威脅人民生命和健康。
        據(jù)悉，本次《規(guī)范》更新之所以將多納非尼納入推薦，正是基于在2021年JCO發(fā)表公布的多納非尼與索拉非尼頭對頭比較一線治療晚期HCC的多中心ll/lll期臨床研究（ZGDH3試驗）的優(yōu)效結(jié)果。該研究由著名腫瘤專家秦叔逵和畢鋒教授等獨立設(shè)計和組織實施，共納入668例中國HCC患者，是迄今為止針對中國人樣本量最大的肝癌臨床研究。值得強調(diào)的是，ZGDH3試驗與REFLECT、CheckMate459 以及IMBrave150研究相比，入組患者的基線狀態(tài)更差、病情更復(fù)雜，包括HBV病因占比較高、BCLC C期及伴有門靜脈侵犯和/或肝外轉(zhuǎn)移的比例較高等，貼近我國晚期HCC患者的實際狀態(tài)，更符合國情。ZGDH3試驗結(jié)果表明：在主要終點－總生存期(OS)方面，多納非尼組顯著優(yōu)于索拉非尼組，mOS 為12.1個月 vs. 10.3個月（風(fēng)險比為0.831，95%，置信區(qū)間為0.699－0.988；p=0.0245），具有統(tǒng)計學(xué)顯著性。多納非尼是自索拉非尼上市近15年以來，在全球范圍內(nèi)，唯一一個在單藥與索拉非尼頭對頭比較的III期臨床研究中取得OS優(yōu)效結(jié)果的藥物。同時，在多納非尼組，≥3 級的不良事件（AE）、與藥物相關(guān)的不良事件（ADR）和導(dǎo)致暫停用藥及減量的AE的發(fā)生率均顯著低于索拉非尼組，即多納非尼不僅有效性優(yōu)于索拉非尼，而且安全性也更好。