2022年8月3日，澤璟制藥宣布自主研發(fā)產(chǎn)品鹽酸杰克替尼片用于蘆可替尼不耐受的中、高危骨髓纖維化患者的關(guān)鍵IIB期注冊臨床試驗（方案編號：ZGJAK006）取得成功。結(jié)果顯示：基于獨立影像學(xué)（IRC）評估的24周時脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35），即主要療效終點達(dá)43.2%，達(dá)到預(yù)設(shè)的統(tǒng)計學(xué)標(biāo)準(zhǔn)，結(jié)果穩(wěn)健。
        這是杰克替尼片針對一線治療中高危骨髓纖維化III期臨床試驗期中分析達(dá)到試驗主要終點后，第二個獲得成功的重要注冊臨床試驗。
        2022年6月22日，公司已經(jīng)宣布鹽酸杰克替尼片一線治療中、高危骨髓纖維化III期臨床試驗期中分析達(dá)到試驗主要終點。公司將盡快提交鹽酸杰克替尼片一線治療中高危骨髓纖維化、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化兩個適應(yīng)癥的新藥上市申請，加快推進(jìn)杰克替尼片的上市進(jìn)程。

關(guān)于骨髓纖維化（MF）
        骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細(xì)胞的前體細(xì)胞被纖維組織取代，引起異形紅細(xì)胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據(jù)國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）和動態(tài)國際預(yù)后積分系統(tǒng)（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據(jù)DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4和1.5年，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和壽命。
        中國骨髓纖維化的每年新發(fā)患者人數(shù)約6萬人，存量患者人數(shù)達(dá)到20多萬。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測數(shù)據(jù)，中國骨髓纖維化藥物市場規(guī)模在2020年為17.3億元，預(yù)計到2025年和2030年藥物市場規(guī)模增長至29.3億元和33.0億元。
        目前已在國內(nèi)上市治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進(jìn)口藥物蘆可替尼，根據(jù)公開信息，2021年蘆可替尼全球銷售額約為35億美元。

關(guān)于臨床試驗ZGJAK006
        《鹽酸杰克替尼片用于蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性的ⅡB期臨床試驗》（方案編號：ZGJAK006）在浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬第一醫(yī)院等45家醫(yī)院開展。試驗的主要療效終點為24周時基于獨立影像學(xué)（IRC）評估的脾臟體積較基線縮小≥35%的患者比例（SVR35）。主要療效終點結(jié)果顯示，24周時SVR35達(dá)43.2%，95% 置信區(qū)間（29.7%, 57.8%），針對主要療效終點的多種敏感性分析結(jié)果與主要分析結(jié)果趨勢一致，達(dá)到預(yù)設(shè)的統(tǒng)計學(xué)標(biāo)準(zhǔn)，結(jié)果穩(wěn)健。ZGJAK006臨床試驗的詳細(xì)數(shù)據(jù)將在國際學(xué)術(shù)大會上適時公布。
        經(jīng)公開信息查詢，目前在我國針對蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者尚無有效的治療藥物。鹽酸杰克替尼片是首個針對蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者開展注冊臨床試驗并取得成功的藥物，有望給蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者提供有效和安全的治療藥物。此外，鹽酸杰克替尼片正在美國開展復(fù)發(fā)難治骨髓纖維化的I期臨床試驗。

關(guān)于鹽酸杰克替尼片
        鹽酸杰克替尼是公司自主研發(fā)的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識產(chǎn)權(quán)。杰克替尼對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強(qiáng)。另外，杰克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性降低鐵調(diào)素轉(zhuǎn)錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發(fā)生率和減少輸血依賴。
        鹽酸杰克替尼片目前正在開展多個免疫炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究，包括骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化（IIB期）、蘆可替尼復(fù)發(fā)/難治的骨髓纖維化（IIB期）、重癥斑禿（III期）、中重度特應(yīng)性皮炎（III期）、強(qiáng)直性脊柱炎（II期）、特發(fā)性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主病（II期）及中重度斑塊狀銀屑病（II期）等。鹽酸杰克替尼片治療重型新型冠狀病毒肺炎的Ⅱ期臨床研究已獲CDE批準(zhǔn)。鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國FDA的孤兒藥資格認(rèn)定。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項立項支持。