2025年5月29日，從國家藥品監(jiān)督管理局網(wǎng)站獲悉，澤璟制藥自主研發(fā)的鹽酸吉卡昔替尼片（澤普平?）獲批上市，本次獲批的適應(yīng)癥為“用于中危或高危原發(fā)性骨髓纖維化（PMF）、真性紅細(xì)胞增多癥繼發(fā)性骨髓纖維化（PPV-MF）和原發(fā)性血小板增多癥繼發(fā)性骨纖維化（PET-MF）的成人患者，治療疾病相關(guān)脾腫大或疾病相關(guān)癥狀”。根據(jù)公開資料查詢，鹽酸吉卡昔替尼片也是首個獲批用于治療骨髓纖維化的國產(chǎn)JAK抑制劑類創(chuàng)新藥物。

關(guān)于骨髓纖維化適應(yīng)癥
        骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細(xì)胞的前體細(xì)胞被纖維組織取代，引起異形紅細(xì)胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據(jù)國際預(yù)后積分系統(tǒng)（IPSS）和動態(tài)國際預(yù)后積分系統(tǒng)（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高危患者。根據(jù)DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4年和1.5年，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和壽命。
        中國骨髓纖維化的每年新發(fā)患者人數(shù)約6萬人，存量患者人數(shù)達到20多萬。根據(jù)弗若斯特沙利文預(yù)測數(shù)據(jù)，中國骨髓纖維化藥物市場規(guī)模在2020年為17.3億元，預(yù)計到2025年和2030年藥物市場規(guī)模將增長至29.3億元和33.0億元。
        目前國內(nèi)已獲批用于治療中、高危骨髓纖維化的靶向藥物僅有進口藥物蘆可替尼。根據(jù)《中華血液學(xué)雜志》2016年10月第37卷第10期發(fā)表的《JAK抑制劑蘆可替尼治療中國骨髓纖維化患者的療效和安全性：A2202隨訪一年結(jié)果》，蘆可替尼在中國骨髓纖維化患者中的單臂研究歷史數(shù)據(jù)為：24周的脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為27%。根據(jù)公開信息，2024年蘆可替尼全球銷售額約為49億美元。

關(guān)于吉卡昔替尼片
        鹽酸吉卡昔替尼（澤普平?）是一種新型的JAK抑制劑，屬于1類新藥，公司擁有該產(chǎn)品的自主知識產(chǎn)權(quán)。吉卡昔替尼作為JAK抑制劑，其用于治療骨髓纖維化的分子作用機制是通過抑制非受體酪氨酸Janus相關(guān)激酶JAK1、JAK2、JAK3和TYK2活性，阻斷JAK-STAT信號傳導(dǎo)通路從而減少炎癥和脾臟腫大。另外，吉卡昔替尼還對激活素受體1（ACVR1）具有抑制作用；通過抑制ACVR1活性，可改善鐵代謝失衡和貧血。
        本次批準(zhǔn)主要是基于《一項隨機、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心評價鹽酸吉卡昔替尼片對照羥基脲片治療中高危骨髓纖維化患者的有效性和安全性的III期臨床試驗》，研究主要療效終點結(jié)果顯示鹽酸吉卡昔替尼治療24周時脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為72.3%，其它終點指標(biāo)臨床改善、貧血響應(yīng)、血紅蛋白的改善、疾病癥狀評分等指標(biāo)均顯示出良好獲益。另外，《鹽酸吉卡昔替尼片用于蘆可替尼不耐受的骨髓纖維化患者的安全性和有效性的IIB期臨床試驗》主要療效終點結(jié)果顯示24周時SVR35達43.2%；《鹽酸吉卡昔替尼片用于蘆可替尼難治或復(fù)發(fā)的骨髓纖維化II期臨床試驗》主要療效終點結(jié)果顯示24周時SVR35達32.4%。同時，臨床研究結(jié)果也顯示鹽酸吉卡昔替尼在上述患者人群中安全性與耐受性良好。
        鹽酸吉卡昔替尼已被納入《中國臨床腫瘤學(xué)會（CSCO）惡性血液病診療指南2024》中骨髓纖維化一線分層治療的I級推薦、二線及進展期治療的推薦，尤其是在骨髓纖維化（MF）相關(guān)貧血患者的一線治療中，被列為I級推薦的首選。CSCO白血病專家委員會討論制定了《吉卡昔替尼治療骨髓纖維化臨床應(yīng)用指導(dǎo)原則（2025年版）》并發(fā)表在中華醫(yī)學(xué)會2025年34卷04期出版的《白血病·淋巴瘤》。
        鹽酸吉卡昔替尼片治療重度斑禿適應(yīng)癥的NDA申請已經(jīng)獲得國家藥品監(jiān)督管理局受理。同時，鹽酸吉卡昔替尼片目前正在開展多個其它免疫炎癥性疾病的關(guān)鍵臨床研究，包括用于中重度特應(yīng)性皮炎（III期）、強直性脊柱炎（III期）等。此外，吉卡昔替尼片用于治療12歲及以上青少年和成人非節(jié)段型白癜風(fēng)患者的II/III期臨床試驗已獲得批準(zhǔn)。吉卡昔替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項立項支持。

董事長寄語
        澤璟制藥董事長、總經(jīng)理盛澤林博士表示：我們非常高興地看到澤普平?（鹽酸吉卡昔替尼片）正式獲批上市，為中國患者帶來治療新選擇。從澤普平?的研發(fā)到獲批，我們見證了本土創(chuàng)新藥企業(yè)的成長；秉承“澤源創(chuàng)新，璟潤眾生”的理念，澤璟制藥期待未來能研制出更多一流創(chuàng)新藥，惠及更多中國患者，為更好地踐行“健康中國2030”戰(zhàn)略而貢獻力量！